近日發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上的兩項早期研究結果顯示，在接受諾華試驗性嵌合抗原受體 (CAR) 藥物 CTL019 治療的復發(fā) / 難治性急性淋巴細胞白血病 (ALL) 兒科及成年患者中，有 90% 的人經歷了完全緩解?！斑@些中期結果增加了 CTL019 作為一種拯救生命的治療藥物用于復發(fā) / 難治性 ALL 患者的可能性，”諾華細胞及基因治療部門全球主管 Azam 評論稱。

   在研究中，30 名成年及兒科 ALL 患者經自體輸血接受 CTL019 治療，受試者對循環(huán) CTL019 T 細胞的響應、毒性作用及擴展和持久性受到監(jiān)測。在經過平均 6 個月的隨訪后，試驗還證明患者獲得 67% 的無事件生存期及 78% 的總生存期。

   結果顯示，在 27 名成功得到 CTL019 治療的患者中有 19 名患者經歷了持續(xù)響應，15 名患者未進一步接受治療。研究作者 Grupp 稱，試驗結果給出了“令人鼓舞”的信號，即細胞治療可能成為一種獨立的治療方式。Grupp 評論稱，“我們驚訝于試驗產生的結果。在我們的狂熱夢想中，我們沒想到它的效果會這樣好?！?/P>

   所有接受 CTL019 治療的患者作為對治療的反應，均產生了細胞因子釋放綜合征，有 8 位患者的細胞因子釋放綜合征屬于嚴重。這種嚴重綜合征與輸液前較高的疾病負擔有關，它可以通過羅氏的托珠單抗得到有效治療。

   諾華表示，這次的試驗結果基于之前披露的研究結果。去年 12 月份，該公司在美國血液學協(xié)會 (ASH) 年會上發(fā)布的數據顯示，CTL019 用于 ALL 及慢性淋巴細胞性白血病與高響應率相關。諾華計劃今年底在 ASH 會議上發(fā)布目前研究的其它數據。

   諾華在一項與賓夕法尼亞大學的協(xié)議中獲得 CTL019，該公司希望于 2016 年向 FDA 提交這款藥物的上市申請。分析師預測，這款藥物如果獲得批準，其年銷售峰值有望達到 100 億美元，這款藥物今年 7 月份已獲得 FDA 突破性治療藥物資格。10 初，諾華在現有合作基礎上與 Oxford BioMedica 展開進一步合作，新的合作內容包括生產表達 CTL019 的慢病毒載體。

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