東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已同意對 Amgen 公司治療高膽固醇的在研全人源單克隆抗體藥物——evolocumab 的生物制品許可申請（BLA）進行評估。

    evolocumab 可以抑制人前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草桿菌溶菌素 9(PCSK9)，PCSK9 是一種能降低肝臟清除血液中低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C，即“壞膽固醇”）能力的蛋白。

    evolocumab 的 BLA 是基于約 6800 例患者數(shù)據(jù)而提出的，其中包括參與十項 III 期臨床試驗的超過 4500 例的高膽固醇患者。

    這些試驗評估了患者使用 evolocumab 的安全性和有效性，患者類型包括：單獨使用他汀類或聯(lián)用他汀類和其他藥物但膽固醇仍處于高水平的患者、對他汀類藥物不耐受的患者、雜合子家族性高膽固醇血癥患者（HeFH）、純合子家族性高膽固醇血癥患者（HoFH）。

    Amgen 研發(fā)部門執(zhí)行副總裁 Sean Harper 講到：“對于接受現(xiàn)有治療但未能達到理想 LDL-C 水平并具有心血管疾病高風(fēng)險和高膽固醇水平的患者，目前仍有較大的醫(yī)療需求未被滿足。當與現(xiàn)有的降低 LDL-C 水平的藥物合用時，evolocumab 則具有為高膽固醇水平患者提供顯著的額外效益的潛力。”

    為了使 evolocumab 能盡快應(yīng)用，依據(jù)處方藥使用者付費法案（PDUFA），F(xiàn)DA 已經(jīng)設(shè)定了其目標批準日期為 2015 年 8 月 27 日。

    LDL-C 水平升高是最常見的血脂異常（指血液中的膽固醇和 / 或脂肪異常）類型，LDL-C 水平升高也被認為是心血管疾病的主要危險因素。而家族性高膽固醇血癥（FH）是一種基因突變引起的遺傳性疾病，會在早期年齡階段就導(dǎo)致高水平的 LDL-C。