東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀:2014 年是制藥工業(yè)重要的一年。這一年制藥工業(yè)繼續(xù)變革:嶄新機(jī)制的創(chuàng)新藥研發(fā)漸漸成為新藥開發(fā)的主流,me-too 類產(chǎn)品逐漸被邊緣化,沒有明顯臨床區(qū)分的雞肋產(chǎn)品終將受到支付部門淘汰。禮來的 Chorus 模式、“Quic-win,fast-fail” 等高風(fēng)險(xiǎn)開發(fā)模式(從 PoC 直接進(jìn)入三期)已經(jīng)成為新藥開發(fā)的主流模式,罕見病藥物研發(fā)增長強(qiáng)勁。
那么制藥工業(yè)的這些進(jìn)化的結(jié)果如何呢?2014 年 FDA 批準(zhǔn)新藥上市的數(shù)目有望達(dá)到 39 個(gè),多于 2013 年的 27 個(gè),也超過前 10 年的平均值 26 個(gè)。雖然我們不能只根據(jù)新藥審批的數(shù)量來評(píng)估制藥業(yè)的變革成果,但這終歸是最重要的指標(biāo)之一。
2014 年 FDA 藥品研究和評(píng)價(jià)中心(CDER)迄今已批準(zhǔn)了 35 個(gè)新分子實(shí)體(NME)和生物制品許可申請(BLA),其中 15 個(gè) NME 是罕見病藥物,為自 1983 年罕見病藥物法案施行以來之最。生物制劑占所有批準(zhǔn)新藥的 25%。所有批準(zhǔn)的新藥中有近 75%是在第一個(gè)周期審查后就通過的。
而且 35 個(gè)批準(zhǔn)新藥當(dāng)中的 34 個(gè)是在“處方藥付費(fèi)法案(PDUFA)”計(jì)劃日期的當(dāng)天或之前獲得批準(zhǔn)。至今為止獲批新藥的 57% 得到 FDA 的“優(yōu)先評(píng)審”,37%由“快速通道”評(píng)審,7 個(gè)藥物獲得美國 FDA 的“突破性藥物”認(rèn)定(Zykadia、Zydelig、Harvoni、 Keytruda、Ofev、 Esbriet、Blincyto)。
在 2014 年獲得“優(yōu)先評(píng)審”、“快速通道”、或“突破性藥物”認(rèn)定的新藥申報(bào)審批的平均時(shí)間為 6.5 個(gè)月,較 2013 年的 7.9 個(gè)月有明顯縮短。雖然不到年底誰也不知道到底會(huì)有多少新藥獲得 FDA 批準(zhǔn),根據(jù) PDUFA 排定日期,F(xiàn)DA 在 2014 年有望批準(zhǔn) 39 個(gè)新分子實(shí)體。
在 2014 年不僅獲批藥物的數(shù)量高于前一年,更重要的是許多顛覆性產(chǎn)品首次面世,其中的一些有望成為超大產(chǎn)品。默克公司的免疫哨卡抑制劑 Keytruda 代表本年度最大的科學(xué)突破。這類革命性的藥物不僅對之前經(jīng)過多次治療無效的難治性固體腫瘤表現(xiàn)非凡的治療效果,最近報(bào)道對血液腫瘤也表現(xiàn)療效。
Keytruda 至 2019 年的銷售額預(yù)計(jì)高達(dá) 33 億美元。百時(shí)美施貴寶的同類產(chǎn)品 Opdivo 雖然還沒有獲得 FDA 的批準(zhǔn),但在今年 7 月已經(jīng)獲得日本藥監(jiān)機(jī)構(gòu)批準(zhǔn),而且市場占有率預(yù)計(jì)將超過 Keytruda。
安進(jìn)的雙特異性 T- 細(xì)胞結(jié)合蛋白(BiTE)Blincyto 是另一類革命性的腫瘤免疫療法,最近獲得 FDA 批準(zhǔn)用于治療費(fèi)城染色體陰性的前體 B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病,而且比預(yù)期的批準(zhǔn)日期提前了 5 個(gè)多月,是 FDA 批準(zhǔn)的首個(gè)雙特異性 T 細(xì)胞結(jié)合蛋白。
吉利德科學(xué)的丙肝藥物 Harvoni 是本年度的最熱門新藥,這不僅因?yàn)樗巸r(jià)問題被炒得沸沸揚(yáng)揚(yáng),更重要的是其銷售峰值無疑將超過單藥組分 Sovaldi,Sovaldi 的第一年全球銷售額預(yù)計(jì)高達(dá) 117 億美元。Sovaldi 和 Harvoni 的出現(xiàn)從根本上改善了丙型肝炎的治療方案。艾伯維的抗丙肝三聯(lián)方案如果不出意外也會(huì)在年底之前獲批,銷售峰值預(yù)計(jì)超過 25 億美元。
禮來和默克公司在 2014 年各有 3 個(gè)藥物獲得 FDA 批準(zhǔn),是 2014 年獲批新藥最多的廠家,但默克的 Keytruda 有望成為超大產(chǎn)品,預(yù)計(jì)銷售峰值將超過 30 億美元。
而最大的贏家將無疑是吉利德科學(xué),Harvoni 和 Zydelig 兩個(gè)新藥不僅從根本上改善了現(xiàn)有療法,而且都將成為“重磅炸彈”,尤其是 Harvoni 年銷售峰值預(yù)計(jì)超過 120 億美元,有望超過艾伯維的修美樂成為全球年銷售額最大的產(chǎn)品??傊?2014 年是醫(yī)藥工業(yè)變革的一年,革命性療法進(jìn)入市場的一年,也是醫(yī)藥投資開始回報(bào)的一年。2015 年醫(yī)藥工業(yè)將更美好!
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