東方醫(yī)藥網導讀：自從染色體在生命中所起的重要作用被發(fā)現(xiàn)以來，科學家們都一直夢想能夠通過直接編輯基因進而從根本上治療疾病。這個想法乍一聽起來似乎沒有什么難度，但是如果告訴你在人類基因組中找到一個特定基因位點的難度不亞于從一本長達230萬頁的大部頭書中找到一個特定的排版錯誤，你是否還會這么認為?事實上這也是科學家們實現(xiàn)基因編輯治療疾病的最大問題之一。

    近年來，一種命名為CRISOR的技術為生命科學家們長期以來的夢想展現(xiàn)了一絲曙光。簡單的說，CRISOR就像是一把分子剪刀，它通過特定的RNA回文序列識別特定的基因序列，從而實現(xiàn)靶向剪切編輯DNA。這一現(xiàn)象最早在細菌中被發(fā)現(xiàn)，細菌利用類似的系統(tǒng)破壞侵入的病毒DNA，從而殺滅這些噬菌體。

    諾華公司最近聯(lián)手Intellia公司開始探索這一技術在臨床上的應用。技術人員介紹，通過這種技術，科學家在體外對患者體內的細胞進行修飾，然后再將其回輸至患者體內以達到治療特定癌癥和一些血液病。目前研究人員利用這種技術治療嬰幼兒急性成淋巴細胞性白血病患者并起到了良好的效果，而且在治療成人慢性淋巴細胞白血病中也有光明的前景。

    最重要的是，諾華公司通過引入這一技術將能夠進一步深化公司現(xiàn)有的嵌合抗原受體療法，而后者在2014年成為了世界各大生物醫(yī)藥巨頭競相開發(fā)的明星療法。不過，作為一種新型療法，人們最關注的還是其安全問題，因此下一步，諾華公司將著重研究這種技術的安全性問題，可以想見，一旦這一療法變?yōu)楝F(xiàn)實，勢必帶來醫(yī)藥產業(yè)的一次大地震!