東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：阿斯利康公司在 29 日表示，已經(jīng)在基因組編輯熱點(diǎn)領(lǐng)域達(dá)成了四個(gè)研究協(xié)議，該公司押寶新的“基因剪切”技術(shù)可針對(duì)一系列疾病提供更好而更精確的藥物。
在學(xué)術(shù)屆和商業(yè)屆的結(jié)盟將讓英國(guó)制藥商阿斯利康公司能夠在其整個(gè)藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)上使用所謂的 CRISPR 技術(shù)，如腫瘤，心血管，呼吸和免疫系統(tǒng)的藥物。
CRISPR 技術(shù)代表很多成簇的、規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列，讓科學(xué)家能夠?qū)x定的細(xì)胞準(zhǔn)確高效地編輯基因。兩年前這項(xiàng)技術(shù)就因?yàn)橹Z貝爾獎(jiǎng)而興起。
這場(chǎng)結(jié)盟包括英國(guó)威康信托基金會(huì)桑格研究所，加利福尼亞州創(chuàng)新基因組學(xué)計(jì)劃，Broad 研究所和馬薩諸塞州懷特黑德研究所，阿斯利康與賽默飛世爾科技進(jìn)行合作，以此為基礎(chǔ)， CRISPR 的內(nèi)部研究項(xiàng)目已經(jīng)運(yùn)行了一年多。
其他熱衷于利用這一有強(qiáng)大潛力的科學(xué)新工具的制藥商也形成了聯(lián)盟。
本月初，瑞士的諾華與 Intellia 治療和 Caribou 生物科學(xué)公司達(dá)成協(xié)議，充分利用這兩家未上市的美國(guó)生物技術(shù)公司在 CRISPR 技術(shù)上的優(yōu)勢(shì)。
雖然某些現(xiàn)有的技術(shù)已經(jīng)允許科學(xué)家將基因添加到細(xì)胞中，但 CRISPR 能讓他們對(duì)特定的基因進(jìn)行更快更精確的改變。這項(xiàng)技術(shù)也更容易在實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行。
該技術(shù)基于自然存在系統(tǒng)，細(xì)菌利用該系統(tǒng)抵抗病毒感染而保護(hù)自己，并利用酶“剪切”在細(xì)胞核內(nèi)的 DNA。
它已經(jīng)被學(xué)術(shù)研究人員用于嘗試了解細(xì)胞的工作原理，目前希望它能為改善藥物的設(shè)計(jì)提供幫助。
阿斯利康認(rèn)為，利用該技術(shù)能夠更快地識(shí)別和驗(yàn)證新的藥物靶點(diǎn)，加快藥物開發(fā)過程。并且該技術(shù)也應(yīng)減少試驗(yàn)性化合物從臨床前試驗(yàn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段時(shí)的失敗率，使藥物研究更具有成本效益。
阿斯利康創(chuàng)新藥物和早期發(fā)展負(fù)責(zé)人 Pangalos 表示，“CRISPR 是一個(gè)簡(jiǎn)單但功能強(qiáng)大的工具，使我們能夠操縱控制影響疾病途徑的潛在重要基因，并以高度精確的方式檢查這些編輯帶來的影響。”
合作相關(guān)的任何財(cái)務(wù)細(xì)節(jié)尚未披露，但阿斯利康表示基于“開放式創(chuàng)新”的研究模型，將與合作伙伴分享細(xì)胞系和化合物。任何一方都沒有發(fā)現(xiàn)的任何靶點(diǎn)的所有權(quán)。
