東方醫(yī)藥網(wǎng)獲悉“隨著醫(yī)療保險籌資和保障水平的不斷提高，以及對罕見病藥物新藥、特藥安全有效性的認(rèn)可度進(jìn)一步提高，我國已開始逐步將罕見病患者亟需的特效藥納入醫(yī)保藥品目錄?！苯眨肆Y源社會保障部相關(guān)負(fù)責(zé)人就網(wǎng)友在“部委領(lǐng)導(dǎo)留言板”中提出的有關(guān)罕見病特效藥進(jìn)醫(yī)保的問題進(jìn)行回答時指出。由于治療癌癥、罕見病的藥物價格偏高，這類藥物一直未被納入醫(yī)療保險范疇，但由于我國患者的支付能力有限，“因病致貧”的現(xiàn)象非常普遍。
價格偏高的罕見病藥物進(jìn)醫(yī)保業(yè)內(nèi)已呼吁多年，但由于醫(yī)保保障能力有限，又缺乏合理的準(zhǔn)備機(jī)制，因此，此類藥物進(jìn)醫(yī)保一直沒有更多的進(jìn)展。在2009年，人保部在公布《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2009年版）》時指出：對于部分高價藥品進(jìn)入醫(yī)療保險，將引入藥品談判機(jī)制。此次人保部再次提出要將罕見病患者急需的特效藥納入醫(yī)療保險藥品目錄，對于從事該類藥物生產(chǎn)和研發(fā)的企業(yè)來說，無疑是一個新的利好。
目前，我國醫(yī)療保障體系是按照醫(yī)療保險基本、廣覆蓋、多層次、可持續(xù)的原則設(shè)計的，其中，基本醫(yī)療保險制度作為主體層次，其保障水平與經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平、社會承受能力密切相關(guān)。總體來看，現(xiàn)階段我國醫(yī)保的籌資水平還比較有限，只能重點保障符合臨床必需、安全有效、價格合理等條件的藥品和醫(yī)療服務(wù)項目費(fèi)用的支付。
東方醫(yī)藥網(wǎng)獲悉國家規(guī)定，對罕見疾病治療所必需的目錄外罕見病藥物，統(tǒng)籌地區(qū)要建立定點醫(yī)療機(jī)構(gòu)申報制度，并明確相應(yīng)的審核管理辦法。如確屬治療必需的，定點醫(yī)療機(jī)構(gòu)可向統(tǒng)籌地區(qū)的人力資源和社會保障部門提出申請。不過，從目前來看，這樣的措施并未能起到應(yīng)有的作用，由于實施總額預(yù)付和門診統(tǒng)籌的需要，這類藥物難以得到使用。來自醫(yī)院方面的人士表示，除了一些財力雄厚的大醫(yī)院外，很少有醫(yī)院會提出這樣的申請，因為使用此類罕見病藥物的患者較少，而采購這樣的藥物又很占用資金。此外，高價藥也會造成費(fèi)用過高，醫(yī)保難以報銷。