東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：醫(yī)藥招商借力生物技術發(fā)展，國外“孤兒藥”的研發(fā)效率已經(jīng)大幅提高。由于80%的罕見病都是遺傳病，隨著疾病相關生物學研究的深入，很多特異性作用靶點都有可能成為研發(fā)“孤兒藥”的突破口，生物技術的大量介入，為“孤兒藥”研發(fā)和市場快速擴張帶來機遇，美國生物技術公司健贊因此被譽為“孤兒藥之王”。

    神威藥業(yè)集團有限公司研究院院長劉軍博等業(yè)內專家認為，由于“孤兒藥”針對的病比較罕見，而我國還沒有建立針對孤兒藥發(fā)展的專門政策體系，因此目前在國內開發(fā)大規(guī)模孤兒藥研發(fā)還比較困難，綜合來看，產(chǎn)業(yè)發(fā)展需彌補三大缺失。

    一是建立“孤兒藥”研發(fā)公共平臺，完善基礎數(shù)據(jù)。相關部門應引導產(chǎn)業(yè)盡快明確罕見病和“孤兒藥”定義，構建“孤兒藥”研發(fā)基礎平臺，借助醫(yī)改和發(fā)展移動醫(yī)療的契機，建立統(tǒng)一的罕見病患者電子病例檔案，統(tǒng)計國內罕見病患者類別和人數(shù)，以便于“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)針對性選擇項目和為開展臨床試驗招募患者。

    二是大力促進國內醫(yī)藥招商企業(yè)與國際企業(yè)合作創(chuàng)新。創(chuàng)新和合作是全球藥業(yè)的趨勢，沒有創(chuàng)新就沒有新藥，就沒有仿制藥，目前許多企業(yè)出于短期視角考慮，主要做仿制藥，發(fā)展處于被動。

    三是健全市場機制，調動醫(yī)藥招商市場主體積極性凝聚產(chǎn)業(yè)發(fā)展動力。一些業(yè)內人士指出，目前整個國內的藥物注冊體系、包括醫(yī)療體系，都不利于孤兒藥的發(fā)展，企業(yè)即便投入研發(fā)了，得到的利潤也比較小，市場動力不足。政府應盡快制定我國的《罕見疾病防治法》，制訂罕見病管理和罕見病藥物管理制度；效仿國外法規(guī)授權“孤兒藥”擁有者附加的市場壟斷權、新藥定價、稅收優(yōu)惠政策等，打通市場機制。