武田腫瘤公司與其母公司武田制藥宣布，美國 FDA 批準注射用硼替佐米（商品名：萬珂）用于先前未經(jīng)治療的套細胞淋巴瘤 (MCL) 患者。硼替佐米在美國是首款獲批用于先前未經(jīng)治療 MCL 患者的藥物。硼替佐米在 2006 年已被批準用于復(fù)發(fā)性或難治性套細胞淋巴瘤，此次批準擴大了該藥物的適用人群范圍。

   “套細胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一種亞型，非霍奇金淋巴瘤通常是一種臨床侵襲性惡性腫瘤，是一種在治療上具有挑戰(zhàn)性的疾病，在某種程度上來說是因為其復(fù)發(fā)的風(fēng)險相對較高，” 塔夫茨大學(xué)癌癥中心主任 Evens 稱。

   “FDA 已為這種復(fù)發(fā)或難治性疾病患者批準了幾款新的靶向藥物，但到目前為止，一直沒有獲批用于先前未經(jīng)治療患者的藥物。硼替佐米應(yīng)用于 VcR-CAP 方案（硼替佐米、利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺、阿霉素和強的松）已證明對患者結(jié)局有改善作用，使新診斷套細胞淋巴瘤患者治療出現(xiàn)一個重要進展。”

   這次批準基于一項國際、隨機、一對一的 3 期研究結(jié)果，結(jié)果顯示在平均隨訪 40 個月之后，以含硼替佐米合并方案 (VcR-CAP) 治療的先前未經(jīng)治療患者與標(biāo)準 R-CHOP 方案（利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺、阿霉素和強的松）治療患者相比，無進展生存期（研究的主要終點）有 59% 的相對改善。一個獨立審查委員會 (IRC) 評價了主要終點無進展生存期。VcR-CAP 治療患者與 R-CHOP 治療患者的完全緩解率分別為 44% 和 34%。

   “我們很高興硼替佐米獲批用于先前未經(jīng)治療的套細胞淋巴瘤。硼替佐米合并用藥與目前的標(biāo)準治療相比，無進展生存期有平均 11 個月的優(yōu)勢，”武田制藥國際公司腫瘤臨床研究副總裁 Esseltine 表示稱?！白?2006 年以來，硼替佐米已證明是一款重要的復(fù)發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤治療藥物，目前它可以作為一款初始治療藥物用于所有套細胞淋巴瘤患。”

   這項開放式、多中心、前瞻性研究對比評價了 VcR-CAP 與 R-CHOP 的有效性和安全性，該研究的受試者為 487 名不適合或被認為不能骨髓移植的先前未經(jīng)治療的 MCL 患者。硼替佐米 (1.3mg/ 平方米) 靜脈注射給藥，與靜脈注射利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺、阿霉素和及口服強的松合并用藥 6 個療程，每療程 3 周。硼替佐米給藥后首先靜脈注射利妥昔單抗。

   硼替佐米每周給藥兩次，連續(xù)給藥兩周（第 1、4、8 和 11 天給藥），隨后是一個 10 天的休息期（第 12 天至第 21 天）。對于 6 個療程后出現(xiàn)響應(yīng)的患者，建議額外進行兩個療程 VcR-CAP 治療。硼替佐米連續(xù)給藥間隔至少應(yīng)該有 72 個小時。

   在接受 VcR-CAP 方案治療的患者中≥20% 的人最常見不良反應(yīng)是中性粒細胞減少、白細胞減少、貧血、血小板減少、淋巴細胞減少、周圍神經(jīng)病變、發(fā)熱、惡心和腹瀉。

   VcR-CAP 治療組與 R-CHOP 治療組分別報道出現(xiàn) 31% 和 23% 的感染病例，另外兩組還分別出現(xiàn) 8% 和 5% 的肺炎病例。VcR-CAP 治療組與 R-CHOP 治療組因不良反應(yīng)導(dǎo)致的治療中止率分別為 8% 和 6%。VcR-CAP 治療組最常報道的導(dǎo)致治療中止的不良反應(yīng)是周圍感覺神經(jīng)病變（1%；3 例患者）。