塞爾基因之前在不知名的愛(ài)爾蘭生物科技公司 Nogra 制藥身上下了一個(gè)大的賭注，當(dāng)時(shí)該公司就一款處于中期階段的節(jié)段性回腸炎（克羅恩?。┧幬锱c Nogra 制藥展開(kāi)合作。10 月 20 日，塞爾基因解釋了它當(dāng)時(shí)將 7.1 億美元預(yù)付款賭注于一款 2 期階段藥物的原因，該公司強(qiáng)調(diào)試驗(yàn)數(shù)據(jù)支持這款治療藥物可以幫助促進(jìn)一個(gè)廣泛患者人群得到臨床緩解。

   “每天接受 40mg(55.0%) 與 160mg(65.1%) Mongersen(GED-0301) 治療的患者與安慰劑治療患者相比，有明顯更大比例的患者獲得臨床緩解，”塞爾基因在一份摘要中指出。

   “每天 10mg 劑量與安慰相比，在臨床緩解上沒(méi)有明顯差異。每天接受 10mg(36.6%)、40mg(57.5%) 或 160mg(72.1%) Mongersen 治療的患者與安慰劑治療患者相比，有明顯更高的臨床緩解率。用藥組與安慰劑組不良事件發(fā)生率及嚴(yán)重不良事件發(fā)生率相似。

   Mongersen 是一種口服反義寡核苷酸，它旨在以結(jié)腸終端附近的 Smad7 為靶點(diǎn)，在這個(gè)位置它可以刺激產(chǎn)生一種炎癥響應(yīng)。在塞爾基因以預(yù)付款加 19 億美元開(kāi)發(fā)及銷售里程碑付款獲得這款藥物時(shí)，該公司已看到這些試驗(yàn)結(jié)果。對(duì)分析師來(lái)說(shuō)，在交易后他們不得不調(diào)整他們對(duì)塞爾基因的預(yù)期，這些數(shù)據(jù)有助于強(qiáng)調(diào)這款藥物的潛能。

   “總之，來(lái)自 160 名患者參與的臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)達(dá)到了我們最高預(yù)期，”科學(xué)信息研究所的 Schoenebaum 稱?！耙虼?，我此時(shí)的最好猜測(cè)是今天的股票將會(huì)小幅上漲。”

   “GED-0301 是一種新類型的口服反義治療藥物，這款藥物有可能改變節(jié)段性回腸炎的治療范式，”塞爾基因炎癥及免疫腫瘤部門主管 Smith 表示?！叭麪柣蚝芨吲d繼續(xù)在不久將來(lái)推進(jìn)這一新型治療藥物進(jìn)入 3 期臨床試驗(yàn)開(kāi)發(fā)?！?/P>

   塞爾基因在生物科技交易領(lǐng)域非常有經(jīng)驗(yàn)。該公司在業(yè)內(nèi)擁有一個(gè)最活躍的合作組織，并且除癌癥藥物之外，該公司對(duì)于使公司產(chǎn)品組合多樣化有很大興趣。目前，塞爾基因似乎準(zhǔn)備兌現(xiàn)承諾。Mongersen 將在今年底前進(jìn)入 3 期試驗(yàn)。