東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：FDA 對(duì) NPS 制藥孤兒藥物推遲做出最終決定，這使得這款備受關(guān)注藥物的命運(yùn)再次被延遲。NPS 稱(chēng) FDA 此前已將這款藥物的審評(píng)延長(zhǎng)了三個(gè)月，F(xiàn)DA 將花費(fèi)時(shí)間來(lái)審查該公司 Natpara 的數(shù)據(jù)，Natpara 是一款用于治療罕見(jiàn)內(nèi)分泌疾病甲狀旁腺功能減退的藥物。
FDA 要求 NPS 提交一項(xiàng)必要的計(jì)劃，用以評(píng)價(jià)這款藥物批準(zhǔn)后的安全性，但重要的是 FDA 未要求進(jìn)行一步的臨床試驗(yàn)。這一消息使 NPS 股票于 10 月 24 日上市前的交易中下跌約 5%，這反應(yīng)了投資者擔(dān)心這款藥物最終會(huì)附帶制約銷(xiāo)售的限制條件甚或其批準(zhǔn)被徹底拒絕。但該公司未改變其對(duì) Natpara 潛能的看法，CEO Nader 如此表示。
“我們繼續(xù)與 FDA 密切合作，以完成我們 Natpara 的生物制劑許可申請(qǐng)，我們目前非常重視與 FDA 富有成效的合作，”Nader 在一份聲 明中稱(chēng)?！拔覀兝^續(xù)推進(jìn)我們的商業(yè)準(zhǔn)備活動(dòng)，并正在規(guī)劃 Natpara 于 2015 年第二季度的市場(chǎng)投放?！?/div>
到目前為止，Natpara 在監(jiān)管審評(píng)中經(jīng)歷了一些曲折，F(xiàn)DA 審評(píng)人員對(duì)用于確定該藥物臨床有效性所采用的生物標(biāo)志物存有爭(zhēng)議。上個(gè)月，F(xiàn)DA 一個(gè)顧問(wèn)小組以 8 比 5 的投票結(jié)果支持批準(zhǔn)這款藥物，但對(duì)這款藥物導(dǎo)致毫無(wú)意義的骨密度增加及在降低患者尿鈣方面未勝過(guò)安慰劑表示擔(dān)憂(yōu)。
但 NPS 仍看好這款藥物的前景，該公司認(rèn)為它能夠推出這款孤兒藥，計(jì)劃運(yùn)用同 Gattex 一樣的商業(yè)策略，Gattex 是一款罕見(jiàn)病治療藥物，該藥物在市場(chǎng)上日益活躍。
Natpara 可取代人甲狀旁腺激素 1-84，這種激素在甲狀旁腺功能減退患者體內(nèi)分泌不足。該公司表示，低激素水平導(dǎo)致鈣缺乏和維生素 D 轉(zhuǎn)化困難，由此會(huì)激發(fā)一些并發(fā)癥，包括感覺(jué)異常、肌肉疼痛、骨密度問(wèn)題及嚴(yán)重情況下導(dǎo)致心律失常。
據(jù)美國(guó)國(guó)家生物技術(shù)信息中心提供的信息，甲狀旁腺功能減退影響大約 6 萬(wàn)美國(guó)民眾，目前尚無(wú)獲批用于根治這一疾病的治療藥物。
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