東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：近年來(lái)，孤兒藥研發(fā)熱度不減。罕見(jiàn)疾病的臨床試驗(yàn)規(guī)模往往較小，且缺乏治療選擇，這給孤兒藥的監(jiān)管審查帶來(lái)優(yōu)勢(shì)。此外，稅收的優(yōu)惠政策進(jìn)一步降低研發(fā)成本，而當(dāng)孤兒藥進(jìn)入市場(chǎng)后，其平均售價(jià)是非孤兒藥的 6 倍，定價(jià)能力十分出眾。
1760 億美元巨市場(chǎng)
EvaluatePharma 最近發(fā)布的一份孤兒藥研究報(bào)告顯示，其銷(xiāo)售增長(zhǎng)速度無(wú)放緩跡象，到 2020 年孤兒藥銷(xiāo)售額將占處方藥銷(xiāo)售總份額的 19%，達(dá) 1760 億美元。據(jù)預(yù)測(cè)，被美國(guó)、歐洲、日本的監(jiān)管部門(mén)認(rèn)定為孤兒藥的藥物銷(xiāo)售規(guī)模到 2020 年的年復(fù)合增長(zhǎng)率接近 11%，而治療較大患者群體藥物的年增長(zhǎng)率只有約 4%。
報(bào)告指出，制藥行業(yè)對(duì)孤兒藥適應(yīng)癥的研究并沒(méi)有放緩跡象。雖然美國(guó)修訂孤兒藥法案時(shí)，為防止制藥企業(yè)不當(dāng)定義孤兒藥適應(yīng)癥，在言語(yǔ)方面變得謹(jǐn)慎，但這并不影響孤兒藥的發(fā)展。隨著新定義的孤兒藥適應(yīng)癥數(shù)量不斷增加，那些成功完成了臨床試驗(yàn)并注冊(cè)的孤兒藥數(shù)量也將會(huì)不斷增加。
此外，盡管孤兒藥的定價(jià)環(huán)境仍然有利，但消費(fèi)者會(huì)更加重視藥物費(fèi)用支出的管理。因?yàn)槲磥?lái)幾年藥物專利到期后，不斷增長(zhǎng)的藥價(jià)會(huì)有所放緩。而且隨著越來(lái)越多的孤兒藥上市，保險(xiǎn)公司將會(huì)密切留意新的辦法，阻止費(fèi)用增長(zhǎng)。尤其是隨著美國(guó)合理醫(yī)療費(fèi)用法案的實(shí)施，獲得醫(yī)療補(bǔ)貼的人數(shù)會(huì)持續(xù)增加。屆時(shí)，預(yù)計(jì)花費(fèi)巨大的孤兒藥研發(fā)將會(huì)遇到更大的壓力。
BMS 取代諾華
前述報(bào)告指出，得益于癌癥免疫治療藥物 Opdivo 的迅猛增長(zhǎng)預(yù)期，百時(shí)美施貴寶 (Bristol-Myers Squibb) 預(yù)計(jì)在未來(lái) 6 年內(nèi)可以超越諾華(Novartis)，到 2020 年成為最大的孤兒藥公司。屆時(shí)，百時(shí)美施貴寶的孤兒藥銷(xiāo)售額將會(huì)達(dá) 111 億美元，其中 60 億美元來(lái)自于 Opdivo。
此外，塞爾基因 (Celgene) 的來(lái)那度胺 (Revlimid) 銷(xiāo)售穩(wěn)定，2020 年其將以 104 億美元的銷(xiāo)售額穩(wěn)居第 3。Pharmacyclics 公司則依靠其單一藥物依魯替尼 (Imbruvica) 進(jìn)入前 20 名。
對(duì)于其它全球制藥巨頭的排名情況，羅氏 (Roche) 下降 2 位，位列第 4; 輝瑞 (Pfizer) 下降 1 位，排名第 5，葛蘭素史克 (GlaxoSmithKline) 則上升 6 位，排名第 9。
來(lái)那度胺成銷(xiāo)售冠軍
EvaluatePharma 預(yù)測(cè)來(lái)那度胺將是 2020 年全球銷(xiāo)售額最高的孤兒藥，銷(xiāo)售額可達(dá) 80 億美元。該藥于 2005 年 11 月批準(zhǔn)上市，是全球首個(gè)用于骨髓增生異常綜合征的藥物。此外，其已獲得批準(zhǔn)用于治療罕見(jiàn)病非霍奇金淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤，還有幾個(gè)適應(yīng)癥正在研發(fā)中。
百時(shí)美施貴寶用于治療多發(fā)性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤 Opdivo，預(yù)計(jì)將以 60 億美元的銷(xiāo)售額成為全球第二大孤兒藥。
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