東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：Prothena公司最近宣布，公司正在開發(fā)的一種用于治療名為AL型淀粉樣變性的罕見病藥物NEOD001最近在一項臨床I/II期研究中表現(xiàn)出良好的效果。這也堅定了Prothena公司進(jìn)一步將其推入臨床三期研究的決心。在此次有14名患者參加的早期臨床研究中，超過半數(shù)的患者在NT-proBNP的指標(biāo)上有顯著下降，這一指標(biāo)也是衡量AL型淀粉樣變性患者死亡的重要參數(shù)。此外，有6名患者的蛋白尿程度下降了42.9%之多。這一指標(biāo)也表明患者的腎小球透過功能有了顯著的提升。

    目前，等待Prothena公司進(jìn)行的工作還有很多。研究人員正在進(jìn)行七種不同劑量的患者組，以確定不同器官出現(xiàn)問題的AL型淀粉樣變性患者能否對藥物做出反應(yīng);同時研究人員還將在即將開始的臨床三期研究中考察這種藥物對患者心血管和腎臟的潛在影響。預(yù)計這一研究將在歐洲和美國超過50個地點同時進(jìn)行，研究人員預(yù)計整個志愿者招募工作將花費18-30個月，而隨后的臨床三期研究時間將在12-18個月之間。Prothena公司希望這一藥物能為正飽受這一疾病困擾的患者提供新的希望。

    公司CSO Gene Kinney介紹說，根據(jù)歷史數(shù)據(jù)統(tǒng)計，此前患者接受未受批準(zhǔn)的療法時，分別有26.5%和24%的患者出現(xiàn)了心血管和腎臟問題。

    Prothena公司是2012年從Elan公司獨立出的新公司，公司的總部設(shè)在愛爾蘭首都都柏林，并在舊金山設(shè)有實驗室。此前Elan公司一直是業(yè)內(nèi)著名的阿爾茲海默癥等神經(jīng)退行性疾病藥物的研發(fā)者。而眾所周知，淀粉樣蛋白在這些疾病中都起到了關(guān)鍵作用。因此，Prothena公司在這一領(lǐng)域中可以說已經(jīng)有了豐富的經(jīng)驗。