東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：2013 年末 Spark 醫(yī)療公司憑借一個(gè)基因治療項(xiàng)目引發(fā)費(fèi)城兒童醫(yī)院（CHOP）投資而進(jìn)入輿論視野，2014 年該公司迅速跟進(jìn)，不僅獲得 7300 萬美元投資以及突破性藥物認(rèn)證，還與輝瑞達(dá)成了價(jià)值 2.8 億美元的合作項(xiàng)目。如今該產(chǎn)品的上市申請(qǐng)已經(jīng)提交，Spark 公司也變得日漸成熟。

    Spark 曾專門申請(qǐng)了 8600 萬美元的融資。由于分析師們看到藍(lán)鳥生物在基因治療領(lǐng)域所作出的成就，認(rèn)為這個(gè)領(lǐng)域市場(chǎng)潛力巨大，基因治療領(lǐng)域從而吸引了大量積極風(fēng)評(píng)。正如 Juno 醫(yī)療（Juno 和 Spark 都是 2014 年發(fā)展?jié)摿?15 強(qiáng)）以及 Bellicum 制藥最近所證明的，投資者對(duì)從事尖端技術(shù)的 IPO 公司仍然有很大的胃口，因此如果 Spark 能讓華爾街看到商機(jī)，該公司還有很大的潛在上升空間。

    Spark 通過展示其最先進(jìn)的項(xiàng)目使其產(chǎn)品快速獲得融資。SPK-RPE65 正處于關(guān)鍵的 3 期臨床試驗(yàn)階段，針對(duì)被稱為遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良的罕見致盲病癥，這種病是由 RPE65 基因突變引起的。預(yù)計(jì) 2015 年的下半年獲得第三階段的數(shù)據(jù)，如果獲得積極數(shù)據(jù)，Spark 計(jì)劃提交許可申請(qǐng)。

    同時(shí)最近輝瑞公司支付給 Spark 2000 萬美元預(yù)付款獲得 SPK-FIX，一些用于需找修復(fù)血友病 B 基因的治療項(xiàng)目之一，這種基因治療方法被廣泛認(rèn)為是重要的下一代方法，相比目前使用的血友病藥物有顯著的改善。而像 SPK-RPE65，Spark 計(jì)劃使用 AAV 傳遞介質(zhì)為患者提供基因治療。

    CHOP 繼續(xù)積極地為 Spark 投資。醫(yī)院在近期一輪 7300 萬美元投資中貢獻(xiàn)了 2250 萬美元，獲得該公司 53% 的股份。Sofinnova 投資 1500 萬美元，另外新企業(yè)協(xié)會(huì)的董事會(huì)成員并期望成為合作伙伴的 Sigal 加入了 25 萬美元的個(gè)人投資。36 歲的共同創(chuàng)始人和 CEO Marrazzo 擁有 Spark 的 200 萬股。首次募股可能使他成為一個(gè)新的百萬富翁，成為 IPO 繁榮時(shí)期生物科技高管名單中的一人。

    基因治療在臨床中歷經(jīng)起伏。多年前基因治療因?yàn)槲＜吧踩珕栴}而擱淺。但之后主要研究者認(rèn)為，他們已經(jīng)學(xué)會(huì)了如何開發(fā)安全有效的傳遞工具來修復(fù)基因，從而治療疾病或長(zhǎng)期修復(fù) 病癥。Spark 提出的股票代碼為“ONCE”。

    Spark 并不是第一波進(jìn)入該領(lǐng)域的新興生物技術(shù)公司。但其在 CHOP 多年的研究積累使其迅速排名前列。

    JP 摩根證券和瑞士信貸證券將主要負(fù)責(zé)這次交易的賬簿管理。Cowen 和公司將作為主承銷商, Sanford C. Bernstein 公司將擔(dān)任聯(lián)席經(jīng)理。