東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：2015年剛剛到來，Moderna的管理人員恐怕睡覺都會笑出聲來。繼Moderna公司在與武田藥業(yè)簽訂了價值3億美元的研發(fā)協(xié)議之后，其長期合作伙伴默沙東又與Moderna公司簽訂了價值1億美元的RNA藥物研發(fā)協(xié)議。接連兩筆大單或許預示著2015年Moderna公司將迎來一個快速發(fā)展期。

    根據(jù)此次與默沙東公司簽訂的協(xié)議，默沙東公司將向Moderna公司支付5000萬美元的現(xiàn)金以交換五種處于臨床前研究的抗病毒候選藥物分子。此外，默沙東公司還向Moderna公司許諾了數(shù)額未名的里程碑資金。而Moderna公司之所以如此受到默沙東青睞的利器之一就是公司開發(fā)的輸送RNA藥物技術。

    一直以來，科學家們都在考慮如何將蛋白質(zhì)藥物、小分子藥物輸送至病灶內(nèi)。但是這種輸送方式仍然會面臨著藥物被很快分解，藥效降低以及毒副作用大等問題。近年來興起的RNA療法研究則為這一問題提供了一個新的思路?？茖W家們設想將特定的mRNA輸送至患者細胞內(nèi)，這樣就可以將一個個細胞轉(zhuǎn)變?yōu)?藥物加工廠"，使其自動生成治療所需藥物。這樣，一方面藥物的藥效將大大延長;另一方面也使得藥物蛋白能夠富集在需要治療的部位，從而降低藥物副作用。Moderna公司目前正在進行的類似研究共有約45項左右。

    近幾年來，許多生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)分析人士都將RNA療法看做是未來生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的重要發(fā)展方向，許多生物醫(yī)藥巨頭也都在這一領域投入了大量的人力物力。但是，受限于藥物的輸送技術和安全性考慮，一些企業(yè)對這一領域也有不小的擔憂。去年，諾華公司退出這一領域就代表了這些企業(yè)的消極看法。