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Sarepta 公司宣布 eteplirsen 的 IIb 期臨床試驗研究結(jié)果
發(fā)布日期:2015-01-27 | 瀏覽次數(shù):
東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀:Sarepta 一家致力于研發(fā)創(chuàng)新 RNA 療法的生物制藥公司近期公布其治療杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)藥物 eteplirsen 的開放性延伸 IIb 期臨床試驗(Study 202)168 周的研究數(shù)據(jù)。
經(jīng)過三年多的治療,168 周的 6 分鐘步行測試(6MWT)結(jié)果顯示所有患者可持續(xù)步行,但是自 144 周后步行距離逐漸縮短。此外肺功能檢查顯示呼吸肌功能持續(xù)且穩(wěn)定。根據(jù)之前報道,202 研究 48 周時通過肌肉活檢發(fā)現(xiàn)抗肌萎縮蛋白增加表明研究已經(jīng)達到其主要終點。
調(diào)整治療意向試驗組的 6 位患者接受 esheteplirsen30 和 50 mg/kg 168 周后 6 分鐘步行距離與基線相比減少 76.7 米,大約 19.5%,與安慰劑 / 延遲治療組 (n=4) 相比,患者 6MWT 獲益 65.4 米(p=0.017),差異具有統(tǒng)計學意義。
安慰劑 / 延遲治療組試驗前 24 周接受安慰劑,25 周后接受 esheteplirsen 治療,36 周時 6MWT 與基線相比大幅減少 68.4 米,36 周到 168 周重新產(chǎn)生抗肌萎縮蛋白 6MWT 僅減少 73 米。這些結(jié)果都是基于連續(xù)兩天內(nèi) 6MWT 的最好成績。
國家兒童醫(yī)院的基因治療和肌肉萎縮中心主任,202 研究的主要研究員 Jerry Mendell 醫(yī)學博士表示接受 eteplirsen 長時間治療的患者相關(guān)身體機能更加穩(wěn)定,步行距離下降幅度更小。目前來看三年多臨床試驗的效果數(shù)據(jù)令人備受鼓舞,安全性結(jié)果同時令人驚喜,eteplirsen 治療 168 周內(nèi),尚未發(fā)現(xiàn)與其相關(guān)的臨床上有意義的不良反應(yīng)。
治療意向人群 (n=12) 進行 168 周的治療后呼吸機功能相比于基線平均最大吸氣壓 (MIP) 增加 11.1%,平均最大呼氣壓 (MEP) 增加 14.7%。經(jīng)體重校正后的最大吸氣壓從基線的 91.7% 下降至 168 周的 89.5%,經(jīng)年齡校正后的最大呼氣壓從基線的 79.3% 下降至 168 周的 74.3%。此外,肺活量平均增加 11.6%,經(jīng)身高和年齡校正過的肺活量到 168 周平均維持在 90% 以上,從基線的 101.3% 到 168 周的 91.9%.
進行性肌營養(yǎng)不良家長項目 (PPMD) 為專注杜氏肌營養(yǎng)不良治療的非營利組織,其基金創(chuàng)始人和 CEO Pat Furlong 表示該項目的風險 - 收益研究數(shù)據(jù)顯示父母在延緩杜氏肌營養(yǎng)不良病程的最重要因素。
在臨床實踐中,持續(xù)的步行和保持呼吸機功能對杜氏肌營養(yǎng)不良患者非常有益,應(yīng)時刻注意,此次研究中患者接受 eteplirsen 治療前患病平均時間超過 9 年,因缺少抗肌萎縮蛋白病變已經(jīng)發(fā)生。
Sarepta 公司宣布去年此 168 周試驗結(jié)果是 FDA 要求的進行新藥申請的眾多研究數(shù)據(jù)之一,
公司預計 2015 年中期提交申請的計劃沒有改變,且會根據(jù) FDA 的討論結(jié)果繼續(xù)進行相關(guān)的研究。
Sarepta 公司總裁兼首席執(zhí)行官 Chris Garabedian 表示雖然患者接受治療 168 周后步行距離仍然有所下降,但是經(jīng)過長期治療患者步行能力的維持效果依然令人振奮。
公司期待與 FDA 分享此次試驗結(jié)果,預計今后根據(jù)與 FDA 的討論會繼續(xù)進行相關(guān)的研究。公司正在積極進行 eteplirsen 和多個其他治療杜氏肌營養(yǎng)不良的外顯子跳躍候選藥物的進一步研究,今年下半年公司將進行靶點 45 和 53 外顯子的治療杜氏肌營養(yǎng)不良的外顯子跳躍藥物的安慰劑對照實驗。
6 分鐘步行測試:治療 168 周結(jié)果
受試者在試驗開始時,第 12,24,48 周接受肌肉活檢時同時連續(xù)兩天內(nèi)進行兩次 6MWT,第 120,144,168 也進行兩次 6MWT 測試,其他時間點只進行一次 6MWT 測試。前期的主要研究分析包括在醫(yī)院測試的最大步行距離,其他分析 6MWT 為第一天平均的最小距離。這些額外的 6MWT 研究進一步證明了主要研究的分析結(jié)果。

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  Aerie 制藥將提早公布藥物 Rhopressa 三期臨床試驗研究結(jié)果
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