藍(lán)鳥生物旗下罕見血液病新療法獲得突破性療法認(rèn)證

發(fā)布日期：2015-02-09 | 瀏覽次數(shù)：

東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：美國食品和藥物管理局已授予藍(lán)鳥生物公司的血液疾病新療法以突破性療法認(rèn)證，加速了該療法的研發(fā)過程。

該公司的股價在盤前交易中上漲了近 7%。

給予突破性療法的認(rèn)證是基于最初的試驗數(shù)據(jù)，也意味著贊同該療法治療嚴(yán)重疾病的潛力比現(xiàn)有的療法更好。

藍(lán)鳥公司的新療法名為 LentiGlobin，用于治療β- 地中海貧血，這種疾病會導(dǎo)致血液中的血紅蛋白水平變低。這種疾病是由于人體內(nèi)β- 珠蛋白基因的突變引起的。

地中海貧血癥患者會由于血紅蛋白水平低而產(chǎn)生虛弱，疲勞等嚴(yán)重并發(fā)癥。

新的療法會在患者的干細(xì)胞中插入一個功能完好的人體β- 珠蛋白基因，然后將干細(xì)胞再次移植到患者體內(nèi)。

該治療手段目前處于早期試驗階段。

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