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賽諾菲(Sanofi)顛覆性口服戈謝病藥物Cerdelga(eliglustat)近日實(shí)現(xiàn)重大監(jiān)管里程碑,獲得日本批準(zhǔn),用于特定1型戈謝?。℅aucher disease)成人患者的一線治療。此前,Cerdelga已于2014年8月、2015年1月和2月分別獲美國(guó)、歐盟、澳大利亞批準(zhǔn)上市。業(yè)界預(yù)測(cè),Cerdelga作為全球首個(gè)口服戈謝病治療藥物,將顛覆當(dāng)前依賴注射制劑的戈謝病市場(chǎng)格局。
目前,戈謝病的臨床標(biāo)準(zhǔn)治療方案是酶替代療法(ERT),患者需終身定期(每2周注射一次)接受靜脈輸注。酶替代療法(ERT)能夠降解沉積在細(xì)胞中的脂肪沉積物并會(huì)引起各種癥狀,而Cerdelga則能夠直接抑制脂肪沉積物在細(xì)胞中的積累。Cerdelga的上市,將為1型戈謝病群體提供一個(gè)重要的新治療選擇。
值得一提的是,為了研制Cerdelga,賽諾菲足足花了15年時(shí)間,該藥臨床項(xiàng)目是有史以來(lái)在戈謝病群體中開(kāi)展的最大規(guī)模臨床項(xiàng)目,涉及29個(gè)國(guó)家約400例患者。III期項(xiàng)目中,Cerdelga在2個(gè)試驗(yàn)中均成功穩(wěn)定了病情:其中一項(xiàng)安慰劑對(duì)照研究在初治患者中開(kāi)展,另一項(xiàng)研究則證明了Cerdelga對(duì)酶替代療法Cerezyme的非劣效性。
Cerezyme(注射用伊米苷酶)是20多年前健贊上市的全球首個(gè)戈謝病藥物,該藥多年來(lái)一直統(tǒng)治市場(chǎng)。業(yè)界預(yù)計(jì),Cerdelga將大肆瓜分賽諾菲自身藥物Cerezyme的市場(chǎng)份額,同時(shí)將與另2種注射藥物——夏爾(Shire)的Vpriv和輝瑞(Pfizer)的Elelyso展開(kāi)競(jìng)爭(zhēng)。據(jù)彭博社分析,到2020年,Cerdelga的年銷售額將達(dá)到7.49億美元。目前,Cerezyme的年銷售額約為9.16億美元。
Cerdelga是一種強(qiáng)效、高度特異性神經(jīng)酰胺類似物抑制劑,靶向葡萄糖神經(jīng)酰胺合成酶(GCS),能夠降低葡萄糖神經(jīng)酰胺的產(chǎn)生。Cerdelga適用于肝臟藥物代謝酶細(xì)胞色素P450 2D6(CYP2D6)代謝基因型為弱代謝(PMs)、中等代謝(IMs)、快代謝(EMs)的1型戈謝病成人患者的長(zhǎng)期治療,但不適用于超速代謝者(UMs)。
關(guān)于戈謝?。℅aucher disease):
戈謝病是是一種罕見(jiàn)病,是一種常染色體隱性遺傳所造成的葡糖腦苷脂沉積癥,主要是因編碼葡萄糖腦苷酯酶(gIucocerebrosidase) 的結(jié)構(gòu)基因突變,導(dǎo)致該酶缺乏,致使巨噬細(xì)胞內(nèi)的葡萄糖腦苷脂不能被進(jìn)一步水解而堆積在溶酶體中,導(dǎo)致細(xì)胞失去原有的功能。這些病理性細(xì)胞在人體器官中的浸潤(rùn)會(huì)造成骨骼、骨髓、脾臟、肝臟和肺部的病變。目前,全球僅有1萬(wàn)名戈謝病患者,美國(guó)患者總數(shù)約為6000人。
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