歐盟患有罕見(jiàn)原發(fā)性膽汁性膽管炎的患者可能用不了幾個(gè)月就能獲得一種新的治療藥物，該藥物最近已在美國(guó)獲得批準(zhǔn)。Intercept制藥的奧貝膽酸（商品名：Ocaliva）已被歐洲藥品管理局人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)推薦有條件批準(zhǔn)，但前提是這家美國(guó)生物科技公司對(duì)兩項(xiàng)正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)提供新的資料。

奧貝膽酸擬與熊去氧膽酸合并用于對(duì)單用熊去氧膽酸不能充分響應(yīng)的原發(fā)性膽汁性膽管炎患者，及作為單藥用于不耐受熊去氧膽酸的患者，熊去氧膽酸是在歐洲唯一獲批上市用于原發(fā)性膽汁性膽管炎的藥物。

奧貝膽酸的這一進(jìn)展基于三項(xiàng)試驗(yàn)，這三項(xiàng)試驗(yàn)研究了奧貝膽酸對(duì)原發(fā)性膽汁性膽管炎生物標(biāo)志物的效用，三項(xiàng)試驗(yàn)表明這款藥物治療12個(gè)月后可使堿性磷酸酶水平降低47%，相比之下，安慰劑治療患者堿性磷酸酶水平降低10%。

原發(fā)性膽汁性膽管炎雖然是一種罕見(jiàn)疾病，但據(jù)Jones稱(chēng)，這種疾病在歐洲婦女中是最常見(jiàn)的肝移植因素之一，Jones是英國(guó)紐卡斯?fàn)栣t(yī)院托斯拉的一名肝病專(zhuān)家。「這一疾病有相當(dāng)未滿足的需求，對(duì)新的治療藥物有真正迫切的需求，以便阻止肝硬化的發(fā)生及肝移植需求，」他如是稱(chēng)。

Intercept目前正進(jìn)行一項(xiàng)5期結(jié)果確證性臨床試驗(yàn)COBALT，以及一項(xiàng)在肝損傷患者中進(jìn)行的短期研究，此舉旨在把有條件批準(zhǔn)轉(zhuǎn)變成完全批準(zhǔn)。在人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)推薦有條件批準(zhǔn)之前5個(gè)月，Intercept已從FDA為奧貝膽酸獲批用于相同的適應(yīng)癥，這也促使該公司在歐盟推出這款藥物，相比美國(guó)，歐盟有更多的原發(fā)性膽汁性膽管炎患者。

由于原發(fā)性膽汁性膽管炎是一種小的適應(yīng)癥，所以Intercept也在開(kāi)發(fā)奧貝膽酸用于非酒精性脂肪肝炎或脂肪肝疾病，這些適應(yīng)癥將大幅增加該藥物的銷(xiāo)售潛能。GBIResearch最近預(yù)測(cè)，奧貝膽酸到2022年或?qū)⒊蔀橐豢钪匕跽◤椉?jí)治療藥物。

在晚期肝纖維化非酒精性脂肪肝炎患者中進(jìn)行的3期REGENERATE試驗(yàn)定于2019年獲得初步結(jié)果，該公司還有兩項(xiàng)用于其它罕見(jiàn)疾病的2期試驗(yàn)，即用于原發(fā)性硬化性膽管炎及小兒膽道閉鎖(PBA)。