近日，安進宣布，旗下投資部門已經(jīng)完成對Fortuna公司的注資，用于推動自體神經(jīng)干細胞進入臨床階段。致力于再生醫(yī)學(xué)的初創(chuàng)公司Fortuna得到了2500萬美元的B輪融資，將用于其候選藥物在明年進行帕金森病和脊髓損傷的臨床試驗。

Fortuna的產(chǎn)品線都是基于直接細胞重組的概念。與許多公司通過誘導(dǎo)多能干細胞嘗試將其轉(zhuǎn)變成神經(jīng)細胞不同，F(xiàn)ortuna從患者體內(nèi)獲得完全分化的細胞。Fortuna會在輸送細胞到新位置之前強制表達神經(jīng)干細胞相關(guān)基因，稱為drNPC。

「整個染色質(zhì)完成了重構(gòu)。染色質(zhì)重構(gòu)的表觀遺傳部分是經(jīng)過化學(xué)處理的。沒有遺傳相關(guān)改造，沒有病毒載體，無動物成分，無人類胚胎，在這個過程中沒有新物質(zhì)，」該公司研發(fā)副總裁Gris表示。

這個過程使用的是患者自身的細胞，最初采自骨髓但Fortuna認為最終可以使用任何地方的細胞，甚至是頭發(fā)。這種方法的潛在好處是這些細胞不會出現(xiàn)免疫抑制。

Fortuna即曾經(jīng)的Ophiuchus，該公司已經(jīng)在俄羅斯的臨床試驗中對其自體神經(jīng)干細胞進行測試。試驗共30名患者參與，脊髓損傷臨床試驗結(jié)果的細節(jié)在正式公布之前被保密。但事實上Fortuna進行了兩種適應(yīng)證的試驗，脊髓損傷結(jié)果會更早公布。Gris表示，「我們正在推進我們的臨床計劃，因此進展和結(jié)果都是積極的?！?nbsp;

無論目標適應(yīng)證是什么，許多drNPCs生成的方法都是相同的。但Fortuna正在調(diào)整細節(jié)，以建立適合多種條件的細胞。

「在脊髓損傷適應(yīng)證上我們所做的實際上是將drNPCs水平調(diào)低，使更多的少突膠質(zhì)細胞和神經(jīng)元與星形膠質(zhì)細胞成比例。我們要做的是一種仍然是神經(jīng)前體細胞的神經(jīng)干細胞產(chǎn)物，但在這會有一點不同，這樣我們就能得到最理想的髓鞘，重髓鞘和連接，」Gris表示。

對于帕金森氏癥來說，F(xiàn)ortuna正在將初始細胞制成A9多巴胺能前體細胞的狀態(tài)。多年來，研究人員一直希望使用多巴胺前提細胞來減少帕金森氏癥患者細胞死亡的影響，多個組織都在朝著這個目標努力。

這些小組對細胞注入人體的時間以及應(yīng)接受治療的患者群體進行了討論，從而推動了臨床進展。Fortuna仍在研究其試驗對象?！高@是關(guān)鍵意見領(lǐng)導(dǎo)之間正在進行對話，當然我們也正在與FDA進行討論，」Gris指出。

由于獲得安進和其他投資者的支持，F(xiàn)ortuna現(xiàn)在可以為開始臨床試驗做好準備。對于Fortuna首席執(zhí)行官Ahlfors而言，良好的資金鏈意味著全新的起步，他已經(jīng)為公司的一些技術(shù)上發(fā)展工作了十多年。

Ahlfors最初建立了TotalRecord，這是一家由他從研究智庫新世界實驗室(NWL)中分離出來的生物技術(shù)公司。TotalRecord的目標是在2005年將一種「新的重磅療法」轉(zhuǎn)移到臨床，但5年之后，Ahlfors將這項技術(shù)重新賣給了NWL。

2015年，一些技術(shù)重新出現(xiàn)并促成Ophiuchus的建立。Ahlfors在這家公司時將其細胞療法推向俄羅斯開展臨床試驗，但資金仍然是一個挑戰(zhàn)。在一個階段，Ahlfors沒有尋找風(fēng)險投資而是通過非營利組織Novagenesis基金會尋求捐贈，該基金會擁有Ophiuchus100%的股份。但最終，資金短缺阻礙了公司的發(fā)展?！刚怯捎谌狈θ肆唾Y源，導(dǎo)致了首席執(zhí)行官和公司發(fā)展的停滯，」Gris指出。

為了達到這一目標，F(xiàn)ortuna投資自動化制造，并奠定了未來的基礎(chǔ)。其結(jié)果是建立了一個旨在消除一些復(fù)雜性和相關(guān)成本的系統(tǒng)，通常與自體細胞療法的生產(chǎn)有關(guān)。

Gris表示，「你從一個病人身上取出一個細胞樣本，把它們放進這個自動化設(shè)備，六個星期后，你就有了1億個神經(jīng)干細胞?！?nbsp;

Gris稱，F(xiàn)ortuna在加拿大蒙特利爾的GMP工廠每年有多達10000條細胞株的生產(chǎn)能力，并且可以在需要時建造更多的自動化設(shè)備。如果這些自動化設(shè)備能如預(yù)期工作，那么Fortuna就能在與細胞療法相關(guān)的挑戰(zhàn)中獲得強有力的支持。

但另一個更嚴重的問題是，許多細胞療法都缺乏療效。進入第2階段后不久，去年短時間內(nèi)關(guān)閉了脊髓損傷項目。

這個先例表明可能有類似的命運在等待著Fortuna。但是，說服了一家大型生物技術(shù)公司，或者至少是獲得了風(fēng)投，F(xiàn)ortuna終于有了足夠的資源開始尋找任何一種方法去獲得一種罕見的神經(jīng)退行性細胞療法。