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2017年FDA共計批準了46個新分子實體(new molecular entity , NME)，其中包含34個NDA，12個BLA。相較于2016年，2017年毫無疑問是一個"豐收年"，新藥上市數(shù)量刷新20年紀錄，創(chuàng)歷史新高。

美國CDER 1997-2017年批準的新藥數(shù)量

18款孤兒藥，罕見病新藥碩果累累

2017年FDA批準的46款新藥匯總

孤兒藥的適應癥患者數(shù)量非常的少，也許少到千人甚至僅有幾百人，例如粘多糖病VII型患者全球僅有不到150名患者。FDA一直致力于孤兒藥創(chuàng)新藥的加速批準，給孤兒藥的審批開通綠色通道。數(shù)據(jù)顯示，2017年總計18款藥物屬于孤兒藥，為歷年最多。孤兒藥的開發(fā)一直是國內企業(yè)的短板，雖然國家相關部門頒布了多項鼓勵政策，但諸如開發(fā)難度大、成本高以及適用人群少導致利潤過低等問題，極大地限制了國內孤兒藥的發(fā)展。

13款抗癌新藥，腫瘤領域依舊最火

2017年FDA批準的46款新藥治療領域分布

從治療領域來看，抗腫瘤新藥依舊是2017新藥產出大類，占全年新藥數(shù)量近30%。相比之下，心血管系統(tǒng)藥物、呼吸系統(tǒng)用藥這兩個曾經誕生過眾多重磅炸彈藥物的板塊早已熱度不在。

最值得關注的5款重磅“炸彈”藥物

特應性皮炎用藥：$50億重磅新藥Dupixent

Dupixent研發(fā)情況

Dupixent(dupilumab)是一種IL-4Rα亞基抑制劑，2017年3月28日獲批用于特應性皮炎的治療。特應性皮炎是一種發(fā)病率極高的疾病，在世界范圍內終身發(fā)病率高達8-18%，潛在的市場容量巨大。Dupixent臨床表現(xiàn)非常優(yōu)秀，眾多市場分析師對其相當看好，預計未來五年的銷售額峰值能接近50億美元。而其最大的競爭對手莫過于輝瑞的Eucrisa，Eucrisa是FDA 15年來第一個特異性皮炎新藥，于2016年12月14日獲批上市，預計未來五年銷售額峰值20億美元。

多發(fā)性硬化癥患者的福音：$40億重磅新藥Ocrevus

Ocrevus研發(fā)情況

Ocrevus(ocrelizumab)于2017年3月28日獲得FDA批準，是MS領域第一個也是目前唯一一個獲得FDA突破性療法的藥物，適應癥為復發(fā)緩解型的多發(fā)性硬化以及原發(fā)進展型多發(fā)性硬化。Ocrevus是一種CD20抗體，是一種全新靶點的藥物。根據(jù)公布的臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，Ocrevus的、安全性和耐受性良好，同時治療效果顯著，是首個被證實用于原發(fā)進展性硬化癥有效的藥物，預計未來五年銷售額峰值能達到40億美元。

終極GLP-1制劑：$35重磅新藥 Ozempic

Ozempic研發(fā)情況

Ozempic(semaglutide)于2017年12月6日獲得美國FDA批準上市，由諾和諾德研發(fā)，被譽為全球最好的GLP-1激動劑。在諾和諾德公布的SUSTAIN臨床項目(由8項臨床三期試驗組成)的數(shù)據(jù)結果中，我們可以明顯地看出其在降糖、減肥領域的巨大優(yōu)勢。從SUSTAIN 1～5研究的事后分析結果顯示，索馬魯肽的降糖和減重效果明顯優(yōu)于安慰劑、西格列汀、甘精胰島素U100或長效艾塞那肽。從SUSTAIN 7研究的結果顯示，索馬魯肽的降糖、減重效果均優(yōu)于目前市場上表現(xiàn)最好的GLP-1降糖新藥度拉糖肽。在減重方面，索馬魯肽也表現(xiàn)出了比減肥藥Saxenda(利拉魯肽)更好的效果(15% vs 10%)。

同時索馬魯肽也是繼恩格列凈、利拉魯肽之后，第三個顯示具有心血管獲益的降糖藥。最后，在安全性方面索馬魯肽跟利拉魯肽、度拉糖肽類似，不良反應可隨時間消失。此外，索馬魯肽的口服劑型正處于臨床三期，預計能在2019年之前獲批。索馬魯肽將是未來數(shù)年諾和諾德的業(yè)務支柱和增長驅動，有分析師預測其未來五年銷售峰值能達到35億美元。

20年來首個血友病重磅新藥：$30億Hemlibra

Hemlibra研發(fā)情況

Hemlibra(emicizumab)由中外制藥開發(fā)(羅氏子公司)，于2017年11月16日獲得美國FDA批準上市，商品名為Hemlibra，用于A型血友病患者的治療。Hemlibra是雙特異性因子IXa和因子X定向抗體，它可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的蛋白質因子IXa和因子X聚集在一起，恢復A型血友病患者的凝血過程。Hemlibra是20年來首個血友病新藥，是該領域的重大突破。A型血友病影響全球大約32萬人，其中50%-60%的人具有該病的嚴重形式，這一患者群體還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。Hemlibra的出現(xiàn)給A型血友病帶來了更多的希望，業(yè)內人士也對其市場前景相當看好，預計未來五年市場銷售額峰值能達到30億美元。

全球第五款PD-1/PD-L1制劑：$25重磅新藥Imfinzi

Imfinzi研發(fā)情況

Imfinzi (durvalumab)在2017年5月1日獲得FDA批準，由阿斯利康開發(fā)，用于治療晚期或轉移性尿路上皮癌，是全球第五款第五款PD-1/PD-L1制劑。除被批準的膀胱癌適應癥，該藥物還有超過20個臨床研究項目正在進行中，適應癥幾乎涵蓋了所有的常見的腫瘤，預計該藥未來五年銷售峰值將達到25億美元。

結語2017年是美國FDA豐收的一年，在這12個月中，生物技術與醫(yī)藥行業(yè)充滿著別樣的活力，喜訊不斷。在被批準的46款新藥中，大約有三分之一的新藥有潛力成為重磅“炸彈”藥物，批準快速的同時又保證了高質量的審批水平。不斷學習、不斷進步,相信隨著國內企業(yè)的不斷發(fā)展以及政府部門的各種改革，在未來的某一天，我們也能在新藥研發(fā)領域取得舉足輕重的地位。

（滄海月瑩）

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