據(jù)FierceBiotech于2018年4月3日?qǐng)?bào)道，阿斯利康開發(fā)的毛細(xì)胞白血?。℉CL）通過FDA批準(zhǔn)進(jìn)入優(yōu)先審查狀態(tài)。這意味著阿斯利康的藥物能夠加速至第三季度獲得批準(zhǔn)。

阿斯利康公司正在申請(qǐng)批準(zhǔn)的藥物moxetumomabpasudotox是一種抗體藥物偶聯(lián)物，設(shè)計(jì)用于治療至少接受過兩次治療的HCL患者。

白血病患者中有2%為毛細(xì)胞形式，通常對(duì)嘌呤類似物克拉屈濱和噴司他丁有良好的反應(yīng)，能夠產(chǎn)生長達(dá)10年的緩解。然而，治療并非治愈。許多患者在治療后有殘留，并且HCL可能在數(shù)年后復(fù)發(fā)。嘌呤類似物雖然可用于治療復(fù)發(fā)，但每個(gè)療程療效都會(huì)減弱。

阿斯利康公司認(rèn)為，對(duì)于一些復(fù)發(fā)或難治性HCL患者，moxetumomabpasudotox是更好的選擇。該藥物由與假單胞菌外毒素-A片段融合的抗CD22抗體片段組成。該組合能夠向表達(dá)CD22表面受體的細(xì)胞（如惡性B細(xì)胞）傳遞有效毒性載荷。

去年年底，阿斯利康悄然透露，這種藥物已經(jīng)引發(fā)三線及以后的HCL患者的持續(xù)完全反應(yīng)，導(dǎo)致關(guān)鍵研究達(dá)到其主要終點(diǎn)。阿斯利康公司尚未分享數(shù)據(jù)，但無論有多少結(jié)果，已經(jīng)足夠說服美國食品及藥物管理局將其劃入加速評(píng)審。

這次加速評(píng)審?fù)苿?dòng)藥物進(jìn)入更加精簡的臨床試驗(yàn)計(jì)劃并提前到達(dá)終點(diǎn)。劍橋抗體技術(shù)公司于2007年初將藥物轉(zhuǎn)移至第一階段。2006年收購該公司的阿斯利康繼續(xù)開展試驗(yàn)并于2012年發(fā)布了劑量遞增數(shù)據(jù)。有80人參與的關(guān)鍵第三階段試驗(yàn)于2013年開始。

對(duì)33名患者參與的第一階段試驗(yàn)的分析顯示幾乎三分之二的參與者經(jīng)歷了完全的緩解，其中超過一半的患者沒有發(fā)現(xiàn)微小殘留的證據(jù)。在試驗(yàn)結(jié)束時(shí)，幾乎所有患者都得到完全緩解。

如果在第三階段試驗(yàn)?zāi)軌驈?fù)制這樣的結(jié)果，則表明moxetumomabpasudotox將顯著延長一些患者的生命。但HCL的孤兒藥性質(zhì)意味著阿斯利康的商業(yè)機(jī)會(huì)相對(duì)較小。