據FierceBiotech于2018年4月3日報道，阿斯利康開發(fā)的毛細胞白血病（HCL）通過FDA批準進入優(yōu)先審查狀態(tài)。這意味著阿斯利康的藥物能夠加速至第三季度獲得批準。

阿斯利康公司正在申請批準的藥物moxetumomabpasudotox是一種抗體藥物偶聯物，設計用于治療至少接受過兩次治療的HCL患者。

白血病患者中有2%為毛細胞形式，通常對嘌呤類似物克拉屈濱和噴司他丁有良好的反應，能夠產生長達10年的緩解。然而，治療并非治愈。許多患者在治療后有殘留，并且HCL可能在數年后復發(fā)。嘌呤類似物雖然可用于治療復發(fā)，但每個療程療效都會減弱。

阿斯利康公司認為，對于一些復發(fā)或難治性HCL患者，moxetumomabpasudotox是更好的選擇。該藥物由與假單胞菌外毒素-A片段融合的抗CD22抗體片段組成。該組合能夠向表達CD22表面受體的細胞（如惡性B細胞）傳遞有效毒性載荷。

去年年底，阿斯利康悄然透露，這種藥物已經引發(fā)三線及以后的HCL患者的持續(xù)完全反應，導致關鍵研究達到其主要終點。阿斯利康公司尚未分享數據，但無論有多少結果，已經足夠說服美國食品及藥物管理局將其劃入加速評審。

這次加速評審推動藥物進入更加精簡的臨床試驗計劃并提前到達終點。劍橋抗體技術公司于2007年初將藥物轉移至第一階段。2006年收購該公司的阿斯利康繼續(xù)開展試驗并于2012年發(fā)布了劑量遞增數據。有80人參與的關鍵第三階段試驗于2013年開始。

對33名患者參與的第一階段試驗的分析顯示幾乎三分之二的參與者經歷了完全的緩解，其中超過一半的患者沒有發(fā)現微小殘留的證據。在試驗結束時，幾乎所有患者都得到完全緩解。

如果在第三階段試驗能夠復制這樣的結果，則表明moxetumomabpasudotox將顯著延長一些患者的生命。但HCL的孤兒藥性質意味著阿斯利康的商業(yè)機會相對較小。