東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：近日，Auspex Pharmaceuticals宣布，該公司治療亨廷頓舞蹈癥的試驗(yàn)藥物SD-809的3期臨床結(jié)果顯著，與安慰劑組相比，能夠降低病人發(fā)生不受控行為的發(fā)生率。

    SD-809是一種由老藥tetrabenazine(四苯喹嗪)經(jīng)化學(xué)修飾的新藥，tetrabenazine(四苯喹嗪)本來就用于治療亨廷頓舞蹈癥引發(fā)的異常不自主運(yùn)動(dòng)。亨廷頓舞蹈癥是由基因缺陷引起的嚴(yán)重神經(jīng)退行性疾病。

    Tetrabenazine(四苯喹嗪)需要頻繁給藥，并且副作用較多，而SD-809的作用時(shí)間更長，病人的耐受度也更好。

    基于這次3期臨床實(shí)驗(yàn)以及另外一個(gè)獨(dú)立研究(從tetrabenazine換到 SD-809大獲成功)的陽性結(jié)果，Auspex希望SD-809能在明年中期獲得FDA批準(zhǔn)。

    3期臨床試驗(yàn)的受試者是90個(gè)患有亨廷頓舞蹈癥而產(chǎn)生不自主運(yùn)動(dòng)的患者，此前他們沒有接受過tetrabenazine(四苯喹嗪)的治療。這些病人被隨機(jī)分組，接受每日一至兩次、為期12周的SD-809治療，對(duì)照組使用安慰劑。主要終點(diǎn)計(jì)算了最大舞蹈病總分，用來評(píng)估服用SD-809和安慰劑之間患者病情的緩解情況。

    據(jù)報(bào)告，服用SD-809的最大舞蹈病總分為4.4，而安慰劑組是1.9.，這2.5的差距反映了SD-809對(duì)患者生理機(jī)能和生活質(zhì)量上的提升。

    此外，患者對(duì)SD-809的耐受性也很好。報(bào)告說明，與tetrabenazine(四苯喹嗪)對(duì)照組相比，患者服用SD-809后鎮(zhèn)靜、困倦、失眠、焦慮和抑郁等不良反應(yīng)發(fā)生的比率均較低。盡管目前兩種藥物并未進(jìn)行直接的臨床對(duì)比試驗(yàn)，但是Auspex希望醫(yī)生能自己做出比較發(fā)現(xiàn)SD-809的副作用較小，從而開出更好的處方。

    丹麥Lundbeck制藥以Xenazine作為商品名在美國銷售tetrabenazine(四苯喹嗪)，據(jù)稱2013年的銷售額是2.53億美元。Xenazine在美國沒有專利保護(hù)，并且孤兒藥專營權(quán)也將在明年結(jié)束。

    Auspex憑借SD-809更好的療效和安全性，可以避開成為trabenazine(四苯喹嗪)仿制藥的名聲，達(dá)到2.32億美元的銷售巔峰。對(duì)Auspex和SD-809而言，更好的商機(jī)是申請(qǐng)其他的治療用途，比如遲發(fā)型運(yùn)動(dòng)障礙和圖雷特綜合癥等等，如能獲批，能為Auspex贏得10億美元的銷售額。此外，Auspex還面臨Neurocrine 

    Biosciences的競(jìng)爭(zhēng)，該公司也在研發(fā)同樣治療用途的藥物valbenazine。