東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：諾華將深入開發(fā)基因為基礎(chǔ)的藥物，它與兩家美國生物技術(shù)公司簽訂 了協(xié)議，獲得了強(qiáng)大的新型基因組編輯技術(shù)。
這家瑞士制藥商與非上市公司 Intellia 治療和 Caribou 生物科學(xué)公司達(dá)成了協(xié)議，表明了諾華對 CRISPR 技術(shù)潛力的信心，該技術(shù)可以用于制造新藥物和作為一種研究工具使用。
CRISPR，即成簇的、規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列，使科學(xué)家能夠準(zhǔn)確高效地編輯所選細(xì)胞的基因。由于該技術(shù)被提名諾貝爾獎，這兩年迅速興起吸引了極大的注意力。
雖然目前的基因治療方法能夠向受影響的細(xì)胞添加基因，但 CRISPR 更增加了一種可能性，即在實驗室中校正那些細(xì)胞的基因缺陷，并送回到患者體內(nèi)。
把新技術(shù)轉(zhuǎn)變成新的治療方法會需要許多年的時間，但諾華決定在實驗室研究中采用該技術(shù)其實是一次重要的支持行為，因為按銷售額該公司是世界上最大的制藥商。
最近該公司在內(nèi)部建立了一個細(xì)胞和基因治療部門，這也是標(biāo)志著這家瑞士集團(tuán)有意成為新興領(lǐng)域的前沿領(lǐng)導(dǎo)者。
諾華生物醫(yī)學(xué)研究所（NIBR）的負(fù)責(zé)人 Fishman 表示，基因組編輯技術(shù)可以打開藥物研發(fā)的一個新的分支，治療由基因缺陷造成的疾病。
他稱，“在 NIBR 的科學(xué)項目中，我們已經(jīng)領(lǐng)略了 CRISPR 工具的力量，現(xiàn)在是時候去探索如何把這項強(qiáng)大的技術(shù)安全得應(yīng)用于診所?！?/div>
與 Intellia 這筆交易使諾華公司獲得嵌合抗原受體 T 細(xì)胞（CARTs）的獨(dú)家研發(fā)權(quán)利，并有權(quán)為編輯后的造血干細(xì)胞開發(fā)一定數(shù)量的靶。
CARTs 可以改變患者的免疫細(xì)胞從而識別并消滅癌變細(xì)胞，雖然有一些競爭對手，但諾華公司仍是 CARTs 研發(fā)的領(lǐng)頭羊，競爭對手包括輝瑞和一些生物技術(shù)公司，包括股市新貴 Juno，都在爭相努力。
諾華與 Caribou 的合作是獨(dú)家的，側(cè)重于利用 CRISPR 作為藥物發(fā)現(xiàn)的研究工具。
諾華公司表示，作為交易的一部分，它正在獲得 Caribou 的股份，并提高其對 Intellia 股權(quán)投資。諾華在三個月前開始投資 Intellia（由阿特拉斯風(fēng)投初次投資）和 Caribou。截止 1 月 7 日該公司還沒有披露財務(wù)細(xì)節(jié)。
文章推薦
